Des cellules de peau génétiquement modifiées pour sauver un jeune garçon

Un enfant soigné grâce à une greffe de peau génétiquement modifiéePlus

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Plus de 40 % des personnes touchées meurent avant l'adolescence. D'autres interventions chirurgicales ont été par la suite nécessaires afin de recouvrir le reste de la surface de son corps. L'EBJ entraîne la formation de cloques entre l'épiderme et le derme, ainsi que le décollement et la perte de la couche superficielle de l'épiderme au moindre contact. Il a dans un premier temps été traité avec un puissant antibiotique.

En 2015, un garçonnet atteint d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle, une grave maladie héréditaire, était comme condamné par ses médecins. Lui et son équipe ont prélevé des cellules-souches sur une partie non abîmée du corps du jeune garçon. Ils ont alors fait appel au Dr Michele de Luca, spécialiste de l'utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau et directeur du Centre de médecine régénérative de Modène (Italie). Ils y ont ensuite inséré une forme non mutée du gène LAMB3, qui permet l'adhérence de l'épiderme au derme, puis ont mis en culture in vitro ces cellules génétiquement modifiées. En octobre et novembre 2015, cette peau a été greffée au jeune garçon lors de deux premières opérations.

"Il avait développé une infection qui lui a rapidement fait perdre" son épiderme "sur presque les deux tiers de la surface de son corps", a expliqué au cours d'une conférence de presse téléphonique Tobias Rothoeft, du service grands brûlés de l'hôpital pour enfants de l'université de la Ruhr, à Bochum, dans le nord-ouest de l'Allemagne.

Après huit mois de soins intensifs, le patient est sorti de l'hôpital et, deux ans après ses opérations, il va à l'école, peut jouer au football et n'a plus besoin d'antidouleurs. Une étude de ce cas exceptionnel vient d'être publiée dans la revue Nature. Comme il s'agissait d'un traitement expérimental et qu'il n'existait pas d'autres solutions médicales, ces opérations ont nécessité l'autorisation préalable de cette thérapie pour "usage compassionnel".

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